Scemblix（asciminib）是一种新型的抗癌药物，它是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可以治疗慢性粒细胞白血病（CML）。CML是一种由于染色体异常导致的白血病，这种异常称为费城染色体（Ph+），它使白血细胞过度增殖和分化。Scemblix的作用机制是通过结合ABL蛋白的肉豆蔻酰化口袋，从而阻断了Ph+ CML细胞的信号传导和生存。Scemblix也被称为STAMP抑制剂，它是目前唯一一种能够有效抑制T315I突变的TKI，这种突变会导致其他TKI失效。
Scemblix由瑞士诺华制药公司开发，于2021年10月29日获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗两种不同的CML患者群体：
- 之前接受过两种或更多种TKI治疗但无效或不耐受的Ph+ CML慢性期（CP）成人患者。这个适应证是基于24周时的主要分子反应（MMR）率获得的加速批准，需要进一步验证和描述临床效益。
- 携带T315I突变的Ph+ CML-CP成人患者。这个适应证是基于完整批准，不需要额外证据。
Scemblix的安全性和有效性是通过两项临床试验来评估的：
- ASCEMBL试验是一项针对之前接受过两种或更多种TKI治疗但无效或不耐受的Ph+ CML-CP成人患者的III期随机、开放标签、多中心、主动对照试验，比较了Scemblix和Bosulif®*（波苏替尼）的效果。结果显示，在24周时，Scemblix组的MMR率显著高于Bosulif组（25% vs. 13%），并且因不良反应而停药的比例也低得多（7% vs. 25%）。
- ASCEND试验是一项针对携带T315I突变的Ph+ CML-CP成人患者的I期开放标签、单臂、多中心试验，评估了Scemblix的安全性、耐受性和药代动力学。结果显示，在24周时，Scemblix组的MMR率为31%，并且没有出现严重不良反应。
Scemblix的常见不良反应包括贫血、血小板减少、中性粒细胞减少、肌酸激酶升高、肝酶升高、胰腺酶升高、恶心、呕吐、腹泻、便秘、食欲减退、头痛、皮疹、关节痛等。Scemblix还可能引起严重不良反应，如心律失常、出血、感染、胰腺炎等。Scemblix的用法和剂量是：
- 之前接受过两种或更多种TKI治疗但无效或不耐受的Ph+ CML-CP成人患者，每日口服80毫克或每12小时口服40毫克，直到疾病进展或出现不可接受的毒性为止。
- 携带T315I突变的Ph+ CML-CP成人患者，每12小时口服200毫克，直到疾病进展或出现不可接受的毒性为止。
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