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普拉替尼（商品名为普吉华，英文名为Gavreto）是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂，已获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗以下患者：
- 转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者；
- 需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者；
- 需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。
本文将介绍普拉替尼是什么，它还有其他什么名字，它由哪个厂家生产，以及它的治疗效果如何。
普拉替尼是什么？
普拉替尼是一种针对受体酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）的抑制剂，可以抑制RET及其下游分子的磷酸化，有效抑制表达RET基因变异的细胞增殖。RET是一种在多种癌症中发挥关键作用的分子，包括NSCLC和MTC。RET基因可以与其他基因发生融合或突变，导致RET过度活化，促进肿瘤的生长和扩散。普拉替尼可以选择性地靶向最常见的RET基因融合和突变，包括一些导致耐药的继发突变。通过这种方式，普拉替尼可以阻断RET信号通路，从而达到抗肿瘤的效果。
普拉替尼还有其他什么名字？
普拉替尼的通用名称是普拉替尼胶囊，其商品名为普吉华，英文名为Gavreto。它还有一些别名，如普雷西替尼、帕拉西替尼、Pralsetinib等。
普拉替尼由哪个厂家生产？
普拉替尼由美国Blueprint Medicines公司开发，基石药业获得了该药在大中华区的独家开发和商业化授权。Blueprint Medicines是一家专注于开发针对分子驱动力的创新靶向治疗方案的生物制药公司。基石药业是一家专注于开发和商业化创新分子靶向和免疫肿瘤药物的生物制药公司。
普拉替尼的治疗效果怎么样？
普拉替尼的治疗效果主要依据其在临床试验中表现出的总体缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）来评估。ORR是指在治疗后肿瘤体积缩小达到一定标准的患者比例，DOR是指从首次达到缓解到疾病进展或死亡的时间。普拉替尼在多项临床试验中显示出了优异和持久的治疗效果，以下是一些主要数据：
- 在ARROW研究中，普拉替尼治疗既往接受过含铂化疗的RET融合阳性NSCLC全球患者，其ORR为57%，中位DOR未达到，6个月的DOR率为80%；
- 在同一研究中，普拉替尼治疗未经系统治疗的RET融合阳性NSCLC全球患者，其ORR为70%，中位DOR未达到，9个月的DOR率为61%；
- 在同一研究中，普拉替尼治疗需要系统治疗的RET突变型MTC全球患者，其ORR为60%，中位DOR未达到，9个月的DOR率为82%；
- 在同一研究中，普拉替尼治疗需要系统治疗且放射性碘难治的RET融合阳性甲状腺癌全球患者，其ORR为79%，中位DOR未达到，9个月的DOR率为87%。
普拉替尼的安全性和耐受性也较好，最常见的不良反应包括高血压、肝功能异常、便秘、肌酸激酶升高、头痛、脱发、关节痛、腹泻、干咳、恶心等。大多数不良反应为轻度或中度，很少有与普拉替尼相关的不良事件导致终止治疗或死亡。
总结
普拉替尼是一种针对RET基因变异的靶向药物，已在中国获批用于治疗RET融合阳性NSCLC和MTC患者。普拉替尼在临床试验中显示出了优异和持久的治疗效果，安全性和耐受性也较好。普拉替尼为RET基因变异的肿瘤患者提供了一个新的有效的治疗选择。
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