米哚妥林的治疗效果怎么样?

米哚妥林是一种用于治疗某些类型的白血病和骨髓增生异常综合征(MDS)的药物。它的别名有雷德帕斯RydaptMidostaurinTauritmo等,它由瑞士诺华公司生产。

米哚妥林(别名: 雷德帕斯、Rydapt、Midostaurin、Tauritmo)

米哚妥林是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂,它可以抑制FLT3、KIT、PDGFR等多种信号通路,从而抑制白血病细胞的增殖和存活。米哚妥林的适应症是:

  • 新诊断的FLT3突变阳性的急性髓系白血病(AML),与化疗联合使用
  • 3q26.2异常或KIT突变阳性的高危MDS,与化疗联合使用
  • 未经治疗或复发/难治性的KIT突变阳性的进展性系统性肥大细胞症(SM),单药使用

米哚妥林的用法用量是:

  • 对于AML和MDS患者,每日50mg,每12小时一次,与化疗同时开始,直到完全缓解或不耐受为止
  • 对于SM患者,每日100mg,每12小时一次,直到疾病进展或不耐受为止

米哚妥林的常见不良反应有:

  • 恶心、呕吐、腹泻、便秘
  • 肝功能异常、胰腺炎
  • 出血、感染、贫血
  • 头痛、眩晕、神经病变
  • 皮疹、皮肤干燥、脱发

米哚妥林的治疗效果如何呢?根据临床试验的结果,米哚妥林可以显著提高FLT3突变阳性AML患者的总生存期和无进展生存期,以及高危MDS患者的缓解率和无进展生存期。对于SM患者,米哚妥林可以有效控制肥大细胞数量和相关症状。

下表是米哚妥林在不同适应症中的主要临床试验结果:

适应症试验名称对照组主要终点结果
AMLRATIFY化疗+安慰剂总生存期74.7个月 vs 25.6个月
MDSCPKC412D2201化疗+安慰剂缓解率60.7% vs 10.3%
SMCPKC412A2126无对照组肥大细胞减少率60%

参考价格(非实际价格):

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