依特立生（eteplirsen，Exondys51）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物，由美国sarepta公司开发。DMD是一种遗传性的肌肉退化病，主要影响男性儿童，导致肌肉无力、呼吸困难和心脏问题。依特立生通过跳跃突变的外显子51，使部分DMD患者能够产生一定功能的肌营养素蛋白，从而延缓病情进展。
依特立生的使用方法
依特立生是一种静脉注射药物，每周一次，每公斤体重30毫克。在使用前，应该对患者进行基因检测，确认是否有外显子51突变。依特立生只适用于有外显子51突变的DMD患者，约占DMD患者的13%。
依特立生的不良反应
依特立生的不良反应主要包括以下几种：
- 局部反应：在注射部位可能出现红肿、疼痛、瘙痒等不适，通常为轻微或中度，可自行消退或用冷敷、止痛药等缓解。
- 过敏反应：在注射过程中或注射后可能出现过敏反应，如皮疹、荨麻疹、发热、寒战、头痛、恶心、呼吸困难等。如果出现严重的过敏反应，如休克、喉头水肿等，应立即停止注射并寻求紧急医疗救助。
- 血小板减少：在使用依特立生期间，可能出现血小板减少的情况，导致出血倾向增加。因此，在使用前和使用期间，应定期检测血小板计数，并注意观察有无出血或淤青等现象。
- 肾功能损害：在使用依特立生期间，可能出现肾功能损害的情况，导致尿量减少、水肿、血压升高等。因此，在使用前和使用期间，应定期检测肾功能指标，并注意观察有无水肿或血压变化等现象。
- 其他反应：在使用依特立生期间，还可能出现其他不良反应，如腹泻、呕吐、食欲减退、体重下降、关节痛、背痛等。这些反应通常为轻微或中度，可自行消退或用对症药物缓解。
依特立生的注意事项
在使用依特立生时，还应注意以下事项：
- 依特立生只能在医生的指导下使用，并按照医嘱调整剂量和频率。
- 依特立生只能用于有外显子51突变的DMD患者，并不能治愈DMD或逆转肌肉损伤。
- 依特立生可能与其他药物发生相互作用，影响药效或增加不良反应。因此，在使用前，应告知医生正在使用或计划使用的所有药物，包括处方药、非处方药、中药、保健品等。
- 依特立生的安全性和有效性在儿童、老年人、孕妇和哺乳期妇女尚未确定，因此这些人群应慎用或避免使用。
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