米哚妥林是一种靶向药物,主要用于治疗急性髓系白血病(AML)和系统性肥大细胞病(SM)。它的商品名是雷德帕斯(Rydapt),也被称为Midostaurin或Tauritmo。它由瑞士诺华公司生产,是一种口服药物,每日两次,每次50毫克。
米哚妥林的作用机制是抑制一种叫做FLT3的酪氨酸激酶,这种激酶在AML和SM中发挥了重要的作用。FLT3激酶可以促进白血病细胞的增殖和存活,而米哚妥林可以阻断这种信号,从而抑制白血病细胞的生长。
米哚妥林的治疗效果主要取决于患者的基因类型和合并用药情况。对于有FLT3突变的AML患者,米哚妥林可以与化疗联合使用,提高缓解率和延长无进展生存期。对于有KIT突变的SM患者,米哚妥林可以单独使用或与其他药物联合使用,改善症状和减少肥大细胞数量。下表是一些临床试验中米哚妥林的治疗效果数据:
试验名称 | 研究对象 | 治疗方案 | 缓解率 | 无进展生存期 | 总生存期 |
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RATIFY | AML+FLT3 | 米+化疗 | 74% | 8.2个月 | 25.6个月 |
CALGB | AML+FLT3 | 米+化疗 | 59% | 10.6个月 | 28.7个月 |
CPKC412A | SM+KIT | 米 | 60% | 28.7个月 | - |
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米哚妥林的常见不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、皮疹、感染、出血等。在使用米哚妥林之前,应该与医生充分沟通,了解自己是否适合使用这种药物,以及如何预防和处理可能出现的不良反应。
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