Viltepso(viltolarsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物,适用于DMD基因突变可接受外显子53跳跃的患者。DMD是一种罕见的遗传性肌肉退化和无力症,由于DMD基因突变导致缺乏一种名为肌营养不良蛋白的蛋白质,该蛋白质有助于保持肌肉细胞完整。DMD的首个症状通常在三到五岁之间出现,并随着时间的推移而恶化。DMD大约发生在每3600名男性婴儿中有一名;在罕见的情况下,它也可能影响女性。
Viltepso(viltolarsen)于2020年8月在美国获得批准,是第二种针对这类突变的靶向治疗药物。根据海外药房的信息,Viltepso(viltolarsen)的价格为每盒11610元人民币,但这个价格可能随汇率或其他原因波动。
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