Viltepso(viltolarsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物,适用于DMD基因存在可跳过外显子53的突变的患者。DMD是一种罕见的遗传性肌肉退化和无力症,由于DMD基因发生突变,导致缺乏一种能够保持肌肉细胞完整的蛋白质——肌营养不良蛋白。该病通常在3至5岁之间出现首发症状,并随着时间的推移而恶化。DMD大约发生在全球每3600名男性婴儿中的一名;在极少数情况下,也可能影响女性。
Viltepso(viltolarsen)是一种抗义寡核苷酸药物,通过跳过外显子53,增加肌营养不良蛋白的产生。该药物于2020年8月在美国获得加速批准,是美国第二种针对这类突变的靶向治疗药物。大约有8%的DMD患者具有可跳过外显子53的突变。
根据海外药房的信息,Viltepso(viltolarsen)每盒价格为11610元人民币(价格可能随汇率或其他原因波动)。该药物需要静脉注射,每周一次,剂量为80毫克/千克。最常见的副作用包括上呼吸道感染、注射部位反应、咳嗽和发热。
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