塞尔帕替尼(Selpercatinib,Retevmo,LOXO-292)是一种针对RET基因突变的靶向药物,由美国礼来(Lilly)公司开发。它主要用于治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌(NSCLC),RET突变阳性的甲状腺癌(MTC)和RET融合阳性的其他固体肿瘤。
塞尔帕替尼是什么?
塞尔帕替尼是一种口服药物,它可以选择性地抑制RET酪氨酸激酶的活性,从而阻断RET信号通路,抑制肿瘤细胞的生长和存活。RET基因是一种编码受体酪氨酸激酶的基因,它在正常情况下参与细胞分化、增殖和迁移等过程。然而,当RET基因发生突变或与其他基因发生融合时,它会导致异常的信号传导,促进肿瘤的发生和发展。
塞尔帕替尼有哪些适应症?
根据美国食品药品监督管理局(FDA)于2020年5月批准的标签,塞尔帕替尼适用于以下三种情况:
- RET融合阳性的转移性NSCLC,经过铂类化疗失败或不适合接受铂类化疗的成人患者;
- RET突变阳性的转移性MTC,经过甲状腺切除术后复发或难治的成人和12岁以上儿童患者;
- RET融合阳性的转移性甲状旁腺癌或其他固体肿瘤,经过系统治疗失败或没有可行的治疗方案的成人和12岁以上儿童患者。
塞尔帕替尼的治疗效果如何?
塞尔帕替尼的治疗效果主要依据两项临床试验:LIBRETTO-001和LIBRETTO-211。这两项试验分别评估了塞尔帕替尼对RET融合阳性NSCLC和RET突变阳性MTC患者的有效率、无进展生存期(PFS)和安全性。以下是部分结果的摘要:
试验 | 患者类型 | 有效率 | PFS | 常见不良反应 |
---|---|---|---|---|
LIBRETTO-001 | RET融合阳性NSCLC | 64% | 17.5个月 | 腹泻、干咳、高血压、肝功能异常、头痛 |
LIBRETTO-001 | RET突变阳性MTC | 69% | 22个月 | 腹泻、干咳、高血压、肝功能异常、头痛 |
LIBRETTO-211 | RET融合阳性甲状旁腺癌或其他固体肿瘤 | 14% | 未达到中位数 | 腹泻、干咳、高血压、肝功能异常、头痛 |
从上表可以看出,塞尔帕替尼对于RET融合阳性NSCLC和RET突变阳性MTC患者有较高的有效率和较长的PFS,而对于RET融合阳性甲状旁腺癌或其他固体肿瘤患者的有效率较低。塞尔帕替尼的常见不良反应包括腹泻、干咳、高血压、肝功能异常和头痛,大多数为轻度或中度,可通过剂量调整或对症治疗控制。
塞尔帕替尼在中国的可获得性如何?
目前,塞尔帕替尼在中国尚未获得批准上市,因此国内患者想要使用这种药物,需要通过海外购买的方式。泰必达是一家专业的医药咨询公司,我们可以为您提供塞尔帕替尼的药品渠道咨询、海外就医咨询、医学顾问服务等。如果您想了解更多关于塞尔帕替尼的信息,或者想咨询塞尔帕替尼的价格、用法用量、注意事项等,请联系我们的客服,我们将竭诚为您服务。
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