神经纤维瘤是一种由神经鞘细胞增生而形成的良性肿瘤，常见于神经纤维瘤病患者。神经纤维瘤的发生与神经纤维瘤病基因NF1的突变有关，该基因编码一种名为神经纤维蛋白的蛋白质，它可以抑制细胞的增殖和分化。当NF1基因失活时，神经鞘细胞就会失去控制地增生，形成肿瘤。
目前，治疗神经纤维瘤的主要方法是手术切除，但是手术有一定的风险和局限性，例如切除不彻底、复发、出血、感染、神经损伤等。因此，很多患者希望能够找到一种有效的药物治疗方案，来控制肿瘤的生长和缓解症状。
司美替尼（Selumetinib）是一种靶向药物，它可以抑制一种名为MEK的酶的活性，从而阻断了肿瘤细胞内的信号传导通路，使肿瘤细胞停止增殖和死亡。司美替尼已经被美国FDA批准用于治疗儿童和青少年的无法手术切除或复发性的神经纤维瘤。根据临床试验的结果，司美替尼可以显著缩小肿瘤的体积，改善患者的生活质量和功能状态。
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