帕金森病是一种常见的神经退行性疾病,主要表现为运动障碍,如震颤、僵硬、运动迟缓和姿势平衡障碍。目前,帕金森病的治疗主要依赖于多巴胺替代疗法,即使用多巴胺前体或多巴胺受体激动剂等药物来增加多巴胺的水平。然而,这种治疗方法存在一些局限性,如药效减退、剂量波动、运动并发症等。因此,开发新的治疗策略是帕金森病患者的迫切需求。
沙芬酰胺(Safinamide)是一种新型的口服药物,它具有多重作用机制,既能抑制单胺氧化酶B(MAO-B),从而减少多巴胺的代谢,又能阻断钠通道和钙通道,从而抑制谷氨酸的释放,减少神经元的损伤。沙芬酰胺还能增强多巴胺受体的敏感性,提高多巴胺的利用率。沙芬酰胺是一种用于特发性帕金森病中晚期治疗的创新药物,它可以与左旋多巴/羧化酶抑制剂(L-DOPA/DCI)联合使用,以改善患者的运动功能和生活质量。
沙芬酰胺的临床试验结果显示,与安慰剂相比,沙芬酰胺可以显著延长L-DOPA/DCI治疗下的“开”时长(即运动状态良好的时间),减少“关”时长(即运动状态恶化的时间),降低运动并发症的发生率和严重程度,提高患者的运动评分和生活质量评分。沙芬酰胺还具有良好的安全性和耐受性,不会增加心血管事件、肝功能异常、视网膜变化等不良反应的风险。沙芬酰胺已经在欧盟、美国、加拿大、澳大利亚、日本等国家和地区获得批准上市,作为L-DOPA/DCI治疗下“开”时长不足或出现运动并发症的帕金森病中晚期患者的辅助治疗药物。
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