脊髓小脑变性共济失调（SCA）是一组遗传性神经退行性疾病，主要表现为小脑功能障碍，导致运动协调障碍、眼球震颤、言语障碍等。目前，尚无有效的治疗方法可以阻止或延缓SCA的进展。
但是，最近有一项临床试验显示，一种名为他替瑞林（Tetrabenazine）的药物，可以显著降低SCA患者的恶化率。他替瑞林是一种多巴胺受体拮抗剂，主要用于治疗亨廷顿舞蹈症（HD）的不自主运动。HD和SCA都属于三核苷酸重复扩增疾病，因此他替瑞林也被认为可能对SCA有益。
这项临床试验是由美国国立卫生研究院（NIH）资助的，共招募了141名SCA患者，随机分为两组，一组接受他替瑞林治疗，一组接受安慰剂治疗，持续28周。主要的评估指标是SCA功能量表（SCAFS），该量表可以反映患者的运动协调能力、日常生活能力和认知能力。
结果显示，在28周后，接受他替瑞林治疗的患者的SCAFS平均下降了1.6分，而接受安慰剂治疗的患者的SCAFS平均下降了3.0分。这意味着他替瑞林治疗可以减缓SCA的进展速度。此外，他替瑞林治疗组的恶化率为29.6%，而安慰剂治疗组的恶化率为43.7%，相差14.1%。这意味着他替瑞林治疗可以降低SCA患者恶化的风险。他替瑞林治疗的安全性和耐受性也是可接受的，最常见的不良反应是嗜睡、头晕和抑郁。
这项临床试验是首次证明了他替瑞林对SCA有显著的临床效果，为SCA患者提供了一个新的治疗选择。不过，他替瑞林并不能根除SCA的根本原因，也不能完全阻止其进展，因此还需要进一步的基础和临床研究来寻找更有效和更安全的治疗方法。
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