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卡博替尼(Cabozantinib)是一种口服的小分子靶向药物,它可以同时抑制多种酪氨酸激酶受体,包括RET、MET、VEGFR2、AXL等,从而阻断肿瘤细胞的生长和血管生成,达到抗癌的效果。卡博替尼在2012年获得美国FDA批准,用于治疗晚期转移性甲状腺癌(MTC),并于2016年扩大适应症,用于治疗晚期肾细胞癌(RCC)和肝细胞癌(HCC)。
卡博替尼如何治疗甲状腺癌?
甲状腺癌是一种发生在甲状腺组织中的恶性肿瘤,根据组织学类型,可以分为分化型甲状腺癌(包括乳头状癌和滤泡癌)、未分化型甲状腺癌(包括髓样癌和间变性癌)和其他类型。其中,髓样甲状腺癌(MTC)是一种较为罕见的甲状腺癌类型,约占所有甲状腺癌的5%~10%,但其预后较差,5年生存率仅为40%~50%。
髓样甲状腺癌的发生与RET基因突变密切相关,约有90%的遗传性MTC和40%~50%的散发性MTC患者存在RET基因突变。RET基因编码一种酪氨酸激酶受体,当其发生突变时,会导致细胞增殖、迁移、侵袭和血管生成的异常激活,促进肿瘤的发展。
卡博替尼作为一种RET抑制剂,可以有效地阻断RET信号通路,从而抑制髓样甲状腺癌细胞的生长和转移。在一项III期临床试验中,卡博替尼与安慰剂相比,显著延长了晚期MTC患者的无进展生存期(PFS),中位PFS分别为11.2个月和4个月,风险比为0.28(95%置信区间为0.19~0.40),P<0.001。此外,卡博替尼还改善了患者的总体生存期(OS)和客观缓解率(ORR),中位OS分别为26.6个月和21.1个月,风险比为0.67(95%置信区间为0.44~1.02),P=0.042;ORR分别为28%和0%,P<0.001。
卡博替尼有哪些不良反应?
卡博替尼虽然有效,但也不可避免地会引起一些不良反应,其中最常见的有腹泻、食欲减退、体重下降、恶心、呕吐、疲劳、高血压、手足综合征等。一般来说,这些不良反应可以通过药物调整或对症治疗来缓解,但如果出现严重或持续的不良反应,应及时向医生咨询,或者暂停或减少卡博替尼的用量。
卡博替尼在中国的上市情况如何?
卡博替尼目前在中国尚未正式上市,但已经进入中国国家药品目录(2020年版),并获得了国家医保目录(2020年版)的B类待遇。这意味着卡博替尼有望在不久的将来在中国正式上市,并享受医保报销的优惠政策。
目前,中国患者想要使用卡博替尼,可以通过海外药房的渠道来购买。海外药房是一种合法的个人用药途径,可以帮助患者获取国外已经上市的药品,但需要提供有效的处方和相关证明。海外药房的优势是可以提供更多的药品选择,价格也相对较低,但缺点是需要等待一定的时间,而且可能存在一些风险和不确定性。
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