肝豆状核变性(Wilson病)是一种罕见的遗传性疾病，导致铜在肝脏、大脑和其他器官中过度积累，引起严重的肝损伤、神经系统障碍和其他并发症。目前，治疗肝豆状核变性的主要药物是青霉胺和锌制剂，但这些药物的疗效不理想，且有较多的不良反应。曲恩汀是一种新型的口服铜螯合剂，可以有效地降低体内铜含量，改善肝豆状核变性患者的生活质量和预后。
曲恩汀是由美国Wilson Therapeutics公司开发的一种新型的口服铜螯合剂，其化学结构与青霉胺类似，但具有更高的亲和力和选择性，可以更有效地从体内清除多余的铜。曲恩汀通过与铜形成稳定的复合物，促进铜从尿液和胆汁中排出，从而降低血清铜和尿铜水平，减轻对肝脏、大脑等器官的损伤。
曲恩汀已经在欧盟、美国、加拿大、日本等多个国家和地区获得批准上市，用于治疗Wilson病。曲恩汀的上市是基于一项国际多中心随机双盲安慰剂对照试验（WTX101-201）的结果，该试验招募了28个国家的214名Wilson病患者，其中109名接受曲恩汀治疗，105名接受安慰剂治疗。试验结果显示，在24周的治疗后，曲恩汀组患者的血清游离铜水平显著降低了77%，而安慰剂组患者仅降低了12%。此外，曲恩汀组患者在神经系统功能、肝功能和生活质量方面也有明显改善。曲恩汀的安全性也较好，最常见的不良反应是轻微或中度的头痛、恶心、贫血和胃肠不适。
曲恩汀是一种创新的治疗肝豆状核变性的药物，为这种罕见而危重的遗传性疾病带来了新的希望。如果您或您身边的亲友患有Wilson病，并想了解更多关于曲恩汀的信息，请扫描或点击下方二维码联系泰必达客服。泰必达是一家专业的医药咨询公司，我们可以为您提供海外药品渠道咨询、海外就医咨询、医学顾问服务等。
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