波生坦:肺动脉高压患者的新选择

肺动脉高压(PAH)是一种罕见的、严重的、不可逆转的、以肺血管阻力升高为特征的疾病,导致右心室功能不全和心衰。PAH的发病率和死亡率都很高,目前尚无根治方法,只能通过药物治疗缓解症状,延长生存期。目前,国内外常用的PAH药物主要有三大类:内皮素受体拮抗剂(ERA)、前列环素类和磷酸二酯酶5抑制剂(PDE5I)。这些药物虽然能够改善PAH患者的血流动力学和运动能力,但仍然存在一些不足,如副作用大、用药不便、耐药性等。

近年来,一种新型的PAH药物——波生坦(Bosentan)引起了医学界的关注。波生坦是一种双效内皮素受体拮抗剂,能够同时阻断内皮素A和B受体,从而降低肺血管阻力,增加心输出量,改善右心功能。波生坦是口服给药,每日两次,每次62.5mg或125mg,用药方便。波生坦已经在欧美等多个国家和地区获得批准,用于治疗原发性或特发性肺动脉高压(IPAH或iPAH)以及与结缔组织病相关的肺动脉高压(CTD-PAH)。

波生坦:肺动脉高压患者的新选择

波生坦的治疗效果如何呢?目前已有多项临床试验证实了波生坦对PAH患者的疗效和安全性。其中最具代表性的是BREATHE-1试验,该试验共纳入213例IPAH或CTD-PAH患者,随机分为波生坦组(每日两次,每次125mg)和安慰剂组,治疗期为16周。结果显示,与安慰剂组相比,波生坦组在6分钟步行试验(6MWT)中的步行距离显著增加(平均增加36m),且有更多的患者达到WHO功能分级的改善(32% vs 11%)。此外,波生坦组还有更低的临床恶化率(9% vs 22%)和更高的生存率(98% vs 91%)。波生坦的主要不良反应是轻至中度的肝功能异常和贫血,但大多数患者可以耐受。

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