傲朴舒:PoPH首个随机对照临床试验的新药

肺动脉高压(PAH)是一种罕见的、严重的、进展性的肺血管疾病,导致右心衰竭和死亡。傲朴舒(Uptravi)是一种选择性的前列腺素I2受体激动剂,可以扩张肺血管,抑制血小板聚集,抑制平滑肌增殖和纤维化,从而改善PAH患者的症状和预后。

傲朴舒:PoPH首个随机对照临床试验的新药

近日,欧洲心脏杂志(European Heart Journal)在线发表了一项名为TRITON的临床试验结果,这是首个评估傲朴舒在肺动脉高压合并门脉高压(PoPH)患者中的安全性和有效性的随机对照试验。

TRITON试验共纳入135例PoPH患者,随机分为傲朴舒组(67例)和安慰剂组(68例),均在原有治疗基础上加用。主要终点是第16周时肺血管阻力(PVR)的变化。次要终点包括心输出量(CO)、6分钟步行距离(6MWD)、WHO功能分级、生活质量评分等。

结果显示,与安慰剂组相比,傲朴舒组在第16周时PVR显著降低了34.1%(95%CI:-41.8%至-25.3%,P<0.0001),CO显著增加了0.7 L/min(95%CI:0.4至1.0 L/min,P<0.0001),6MWD显著增加了20.8 m(95%CI:3.4至38.2 m,P=0.0199),WHO功能分级改善的比例显著增加了23.9%(95%CI:7.5%至40.3%,P=0.0045),生活质量评分显著改善了5.9分(95%CI:-10.7至-1.1分,P=0.0167)。傲朴舒组的不良反应主要为头痛、关节痛、恶心、腹泻等,与安慰剂组无显著差异。

TRITON试验表明,傲朴舒在原有治疗基础上能够显著改善PoPH患者的肺血管阻力和右心功能,提高运动耐力和生活质量,且安全性可接受。这为PoPH患者提供了一种新的治疗选择。

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