纯合子型家族性高胆固醇血症(HoFH)是一种罕见的遗传性高胆固醇血症，患者的LDL受体功能缺陷或缺失，导致血清LDL-C水平极高，甚至可达1000mg/dL以上。HoFH患者常在儿童或青少年时期出现冠心病、心肌梗死等严重的心血管事件，预后极差。
目前，HoFH的治疗主要包括药物治疗和非药物治疗。药物治疗主要有他汀类、胆汁酸结合树脂、胆固醇吸收抑制剂、贝特类、PCSK9抑制剂等。非药物治疗主要有低密度脂蛋白(LDL)动脉内滤过术(LDL apheresis)和肝移植等。然而，这些治疗方法对HoFH患者的LDL-C降低效果有限，且存在不良反应、操作复杂、费用高昂等问题。
依洛尤单抗(Evolocumab)是一种全人源化单克隆抗体，能够特异性地结合并抑制PCSK9，从而增加肝脏表面的LDL受体数量，促进LDL-C的清除，降低血清LDL-C水平。依洛尤单抗已经在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获得批准，用于治疗HoFH和其他原发性高胆固醇血症。
依洛尤单抗对HoFH患者的安全性和有效性已经得到了多项临床试验的证实。其中，一项为期12周的随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验(TESLA-B)显示，与安慰剂相比，依洛尤单抗每两周皮下注射一次，能够显著降低HoFH患者的LDL-C水平(平均降幅为31%)，并且耐受性良好，不良反应发生率与安慰剂组相似。
依洛尤单抗作为一种新型的降脂药物，为HoFH患者提供了一种有效的治疗选择。如果您想了解更多关于依洛尤单抗的信息，或者想咨询其他关于海外药品、海外就医、医学顾问服务等方面的问题，欢迎扫描或点击下方的二维码联系泰必达客服。泰必达是一家专业的医药咨询公司，我们将竭诚为您提供最专业、最贴心、最优质的服务。
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