普纳替尼（Ponatinib）是一种靶向药物，主要用于治疗慢性髓性白血病（CML）和急性淋巴细胞白血病（ALL），特别是对伊马替尼等其他酪氨酸激酶抑制剂耐药或不耐受的患者。普纳替尼的商品名为伊克索斯（Iclusig），由美国阿里亚制药公司开发，于2012年获得美国FDA的加速批准，2013年获得欧盟EMA的批准。
普纳替尼的作用机制是什么？
普纳替尼是一种多靶点的酪氨酸激酶抑制剂，可以有效抑制BCR-ABL融合基因编码的异常蛋白，这是CML和部分ALL的主要致病因素。普纳替尼还可以抑制其他一些与白血病相关的酪氨酸激酶，如SRC、KIT、FLT3、PDGFR等。普纳替尼的特点是可以克服BCR-ABL基因中最常见的耐药突变T315I，这是其他酪氨酸激酶抑制剂无法克服的难题。
普纳替尼的临床研究结果如何？
普纳替尼的临床研究主要包括两个关键性试验：PACE试验和EPIC试验。PACE试验是一项针对CML或ALL患者，特别是有T315I突变或对其他酪氨酸激酶抑制剂耐药或不耐受的患者进行的单臂、开放标签、多中心的II期试验。该试验共纳入449例患者，其中270例为CML患者，179例为ALL患者。结果显示，普纳替尼在各个疾病阶段和基因突变类型的患者中均有较高的有效率和持久性。在有T315I突变的CML患者中，普纳替尼的总缓解率为70%，在无T315I突变的CML患者中，总缓解率为54%。在有T315I突变的ALL患者中，普纳替尼的总缓解率为82%，在无T315I突变的ALL患者中，总缓解率为39%。普纳替尼也显示出良好的安全性和耐受性，最常见的不良反应是血小板减少、贫血、中性粒细胞减少、皮疹、头痛、恶心等。
EPIC试验是一项针对新诊断的CML患者进行的随机、双盲、多中心的III期试验，比较普纳替尼和伊马替尼的疗效和安全性。该试验共纳入307例患者，其中154例接受普纳替尼治疗，153例接受伊马替尼治疗。结果显示，普纳替尼在12个月时的主要终点——完全细胞学反应率（CCyR）显著高于伊马替尼（94% vs 85%，p=0.0075）。普纳替尼还在其他次要终点上优于伊马替尼，如主要分子反应率（MMR）、深度分子反应率（DMR）、进展为加速期或危急期的风险等。普纳替尼和伊马替尼的安全性相当，最常见的不良反应是血小板减少、贫血、中性粒细胞减少、皮疹、恶心等。
普纳替尼的正确使用方法和推荐剂量是什么？
普纳替尼是口服给药，每日一次，每次45毫克，最好在饭前或饭后2小时服用，服药时不要咀嚼或碾碎片剂。如果出现严重的不良反应，可以暂停或减少剂量，或者在医生的指导下停止治疗。普纳替尼的治疗效果需要定期监测，包括血液学、生化学、心血管功能、肝功能等指标。普纳替尼与某些药物可能存在相互作用，如抗凝药、抗血小板药、CYP3A4抑制剂或诱导剂等，因此在使用普纳替尼前，应告知医生自己正在使用或计划使用的所有药物。
普纳替尼在中国是否可以买到？
普纳替尼目前还没有在中国上市，但是有一些海外药房可以提供正规渠道的进口药品。泰必达是一家专业的医药咨询公司，可以为白血病患者提供普纳替尼的相关咨询服务，包括药品渠道咨询、海外就医咨询、医学顾问服务等。如果您想了解更多关于普纳替尼的信息，或者想咨询其他靶向药物、抗癌药物、出国看病等问题，请扫描或点击下方的二维码联系我们的客服，我们将竭诚为您服务。
泰必达原创。发布者：泰健康，转转请注明出处：https://taibida.com/yiyaoxinxi/baixuebing/42012.html
1.请注意，本站提供的医学产品信息并不完整，不能代替有资格的医疗专业人士所提供的咨询意见，不构成任何医疗建议或诊断。相关问题请咨询您的主治医生获得更多的帮助。本站内容作为纯介绍性信息仅供参考。 2.如有错误请联系客服修正，感谢您的支持和反馈！
