Oxbryta为什么能治镰状细胞病？
Oxbryta为什么能治疗镰状细胞病，作用机制是什么？
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泰健康 评论Oxbryta是一种每日一次的口服药物，用于治疗镰状细胞病（SCD）患者的溶血性贫血。镰状细胞病是一种遗传性疾病，导致血红蛋白异常，形成镰状血红蛋白（HbS）。HbS会聚合在红细胞内，使红细胞变形、僵硬和易碎，造成溶血和氧气输送不足，引发各种严重的并发症，如中风、器官损伤和感染 。
Oxbryta的作用机制是通过增加血红蛋白对氧气的亲和力，抑制镰状血红蛋白的聚合，从而减少红细胞的镰状化和破坏。Oxbryta是第一个也是唯一一个获得批准的直接针对镰状血红蛋白聚合的药物，这是SCD中红细胞形成镰状和破坏的根本原因。
Oxbryta的安全性和有效性已经在多项临床试验中得到验证。HOPE研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期试验，评估了Oxbryta在12岁及以上SCD患者中治疗溶血性贫血的效果。结果显示，与安慰剂相比，Oxbryta显著增加了血红蛋白水平、降低了溶血生物标志物，并改善了患者的整体健康状况。HOPE-KIDS 1研究是一项开放标签的2a期试验，评估了Oxbryta在4岁至12岁以下SCD儿童中治疗溶血性贫血的效果。结果显示，使用Oxbryta分散片配方进行体重治疗可使血红蛋白快速、持续改善，并减少溶血。
Oxbryta目前已经在美国和欧盟获得批准，用于治疗12岁及以上SCD患者的溶血性贫血，并在美国扩大适应证至4岁及以上SCD儿童。Oxbryta通常以500mg或300mg片剂或分散片剂形式每日一次口服给药，具体剂量取决于患者的年龄、体重和吞咽能力。Oxbryta最常见的副作用包括头痛、腹泻、腹痛、恶心、皮疹等。
希望我的回答对您有所帮助，此回答仅供参考，具体问题请咨询您的主治医师。
2023年 11月 30日 上午10:11 0条评论 -
蝶汐 评论
Oxbryta是一种用于治疗镰状细胞病的药物，它的通用名是沃克索尼酮（voxelotor）。镰状细胞病是一种遗传性血液病，导致红细胞变形成镰刀状，从而影响氧气的运输和组织的供血。Oxbryta的作用机制是通过与血红蛋白结合，增加其亲氧性，从而减少血红蛋白的变性和红细胞的镰化。Oxbryta可以提高患者的血红蛋白水平，改善贫血症状，降低镰状细胞危象的风险。Oxbryta是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的第一种针对镰状细胞病的疾病修饰剂，也是中国国家药品监督管理局（NMPA）批准的第一种治疗镰状细胞病的药物。此回答仅供参考，具体问题请咨询您的主治医师。祝您和您的家人身体健康。🙏
2023年 12月 23日 下午11:37 0条评论 -
张雪翎 评论
Oxbryta是一种用于治疗镰状细胞病的药物，它的主要成分是沃克索泰尔（voxelotor）。镰状细胞病是一种遗传性血液病，导致红细胞变形成镰刀状，从而影响氧气的输送和血液的流动。Oxbryta的作用机制是通过与血红蛋白结合，增加其亲氧性，从而减少血红蛋白的变性和红细胞的镰化。Oxbryta可以改善镰状细胞病患者的血液指标和临床症状，降低血管危象的风险。 这只是我个人的理解，不代表任何官方或专业的观点。如果您想了解更多关于Oxbryta或镰状细胞病的信息，建议您咨询医生或药师。祝您健康快乐！
2024年 1月 6日 下午6:05 0条评论
