司美替尼能治疗神经纤维瘤吗？
我是一名神经纤维瘤患者，想问一下，司美替尼能治疗神经纤维瘤吗？
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泰健康 评论神经纤维瘤是一种常染色体显性遗传病，主要分为I型和II型，其中I型神经纤维瘤病（NF1）占据了绝大多数。NF1患者会在皮肤或内部形成多个神经纤维瘤，其中一些会发展成为丛状神经纤维瘤（PN），造成毁容、疼痛、功能障碍等严重影响生活质量的问题。目前，NF1没有根治的方法，只能通过手术或药物来控制病情。
司美替尼（Selumetinib）是一种MEK抑制剂，可以阻断参与促进细胞生长的特定酶（MEK1和MEK2）。在NF1中，这些酶过度活跃，导致丛状神经纤维瘤以不受控制的方式生长。通过阻断特定酶，司美替尼可以减缓病情。司美替尼是全球首款也是唯一一个用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者的药物 。
司美替尼的获批是基于一项开放标签、多中心的单臂研究SPRINT试验（NCT01362803）。该试验共纳入50例I型神经纤维瘤病儿科患者，旨在评估司美替尼治疗该类患者的有效性和安全性。试验结果显示，经每日两次口服司美替尼治疗后患者的总缓解率（ORR）达到 66%，所有患者均达到部分缓解，持续缓解至少12个月的患者高达82% 。安全性方面，在研究中常见的不良反应有呕吐、腹泻和恶心、血肌酸磷酸激酶升高。
总之，司美替尼作为一种口服激酶抑制剂，可缩小不可手术儿童患者的丛状神经纤维瘤体积，帮助缓解相关的临床并发症，实现了I型神经纤维瘤药物治疗从0到1的突破。如果你想了解更多关于司美替尼或神经纤维瘤的信息，请点击以下链接：
: https://www.astrazeneca.com.cn/zh/media/press-releases/2023/09-01-01.html
: https://new.qq.com/rain/a/20230508A08UXT00.html
: https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/7d042c61-f28f-4ab5-ab10-d7558c0d49ff/spl-doc?hl=selumetinib
: https://www.cn-healthcare.com/articlewm/20230718/content-1580278.html
: https://zhuanlan.zhihu.com/p/653996232希望我的回答对你有所帮助。
2023年 11月 5日 下午12:31 0条评论 -
一袭青衣卧龙城 评论
神经纤维瘤是一种由神经鞘细胞增生引起的良性肿瘤，常见于神经纤维瘤病患者。司美替尼是一种靶向治疗药物，可以抑制神经纤维瘤细胞的生长和分裂。司美替尼已经被批准用于治疗成人和儿童的神经纤维瘤病Ⅰ型的皮肤神经纤维瘤和胸腺神经纤维瘤。司美替尼的疗效和安全性已经在多项临床试验中得到证实，但是它并不适用于所有的神经纤维瘤患者，也有一些可能的副作用，如恶心、腹泻、皮疹、肝功能异常等。因此，司美替尼是否能治疗您的神经纤维瘤，需要根据您的具体情况和医生的判断。我的回答仅仅是我个人的观点和建议，如果您有更多的疑问，请向有资质的专业人士咨询。祝您生活愉快！
2024年 1月 2日 上午11:11 0条评论
