老年人是否能够使用 Qalsody(Tofersen)?

患者 肌萎缩侧索硬化症

老年人是否能够使用 Qalsody(Tofersen)呢?

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  • 泰健康
    泰健康 评论

    Qalsody(tofersen)是一种用于治疗携带超氧化物歧化酶1 (SOD1)基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS)的药物。它是一种抗义寡核苷酸,可以通过靶向SOD1 mRNA来降低SOD1蛋白的合成。Qalsody需要通过脊椎注射的方式由有经验的医护人员给予。

    根据美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,Qalsody的推荐剂量是每次100毫克(15毫升)。患者需要接受三次初始剂量,每次间隔14天,然后每28天接受一次维持剂量。

    Qalsody的有效性是基于在接受Qalsody治疗的患者中观察到的血浆神经丝蛋白轻链(NfL)的降低。NfL是一种血液生物标志物,可以反映轴突(神经)损伤和神经退行性变。

    在携带SOD1基因突变的ALS患者的临床研究中,共有13.5% (22/162)的患者在65岁及以上,1.2% (2/162)的患者在75岁及以上开始治疗。在这些患者和年轻患者之间没有观察到安全性或有效性的总体差异,但是不能排除一些老年人更大的敏感性。

    因此,老年人能使用Qalsody(tofersen),但需要在医生的指导下使用,并且要注意可能出现的不良反应,如头痛、腰背痛、发热等。

    希望我的回答对您有所帮助,此回答仅供参考,具体问题请咨询您的主治医师。

    2024年 1月 24日 下午12:31 0条评论
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