Qalsody（托伐森）的上市信息及售价如何？
我的家人患有肌萎缩侧索硬化症，我听说 Qalsody（tofersen）的效果不错，所以想购买此药让他试用一下，请问 Qalsody（tofersen）在国内上市了吗？售价是多少呢？
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泰健康 评论Qalsody(tofersen)是一种用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的反义寡核苷酸药物。它可以与编码SOD1的mRNA结合，使其被降解，从而减少SOD1蛋白的产生，延缓病情进展。
Qalsody(tofersen)是最新一款FDA批准上市的ASO小核酸药物，Biogen于2022年5月25日递交BLA，历经11个月的审评时间后，在2023年4月25日在美国获批上市。目前，Qalsody(tofersen)在中国还未上市，但已于2024年7月14日向CDE提交上市申请，正在等待审批结果。
根据Biogen公司的官方网站，Qalsody(tofersen)的价格为每支注射液$125,000美元，每年需要接受6次治疗，总费用为$750,000美元。由于Qalsody(tofersen)是一种孤儿药物，目前还没有其他厂商生产同类药物，因此价格较高。
希望我的回答对您有所帮助，此回答仅供参考，具体问题请咨询您的主治医师。
2024年 1月 18日 下午4:52 0条评论 -
雨落心安 评论
Qalsody（托伐森）是一种针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的基因治疗药物，它可以通过脊椎注射的方式，抑制SOD1基因的表达，从而延缓ALS的进展。Qalsody（tofersen）目前还没有在中国上市，只有在美国和欧盟进行了三期临床试验，结果显示，Qalsody（tofersen）可以显著降低SOD1蛋白的水平，改善ALS患者的肌力和功能。Qalsody（tofersen）的售价还没有公布，但据估计，它可能会非常昂贵，因为它是一种定制化的药物，需要根据每个患者的基因序列来制造。如果您想让您的家人试用Qalsody（tofersen），您可以联系您的主治医师，看看是否有可能参加国际的临床试验，或者寻求其他的治疗方案。本回答仅供参考，不构成任何医疗诊断和治疗，具体情况请咨询您的主治医师。祝您和您的家人健康！
2024年 1月 28日 上午10:03 0条评论
