阿西米尼（asciminib）是一种什么样的药物？
患有白血病的患者，听闻阿西米尼（asciminib）的治疗效果颇为显著，故而想了解阿西米尼（asciminib）究竟是何种药物？
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泰健康 评论阿西米尼(asciminib)是一种新型的白血病治疗药物，其作用机制与传统的治疗方法有所不同。它被设计用于干扰白血病细胞的生长和分裂，从而更有效地抑制病情的发展。这一独特的作用机制使得阿西米尼(asciminib)在白血病治疗中具有独特的优势。
阿西米尼(asciminib)是一种**BCR-ABL变构抑制剂**，它可以通过特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋 (STAMP)有效抑制BCR-ABL1癌蛋白激酶活性。BCR-ABL1是一种由9号染色体的ABL基因与22号染色体的BCR基因融合形成的一种融合蛋白，被称为“费城染色体”，是慢性髓系白血病（CML）的主要发病机制和有效治疗靶标。
传统的BCR-ABL抑制剂，如伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼等，都是靶向BCR-ABL1的ATP结合位点的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。虽然这些药物极大地降低了CML患者的死亡率，改善了长期生存结局，但也有一部分患者出现治疗失败，且治疗线数越多，预后越差。主要原因是BCR-ABL1在ATP结合位点上发生突变，导致TKI耐药。
阿西米尼(asciminib)则不同于TKI，它不与ATP竞争，而是与ABL肉豆蔻酰口袋结合，将BCR-ABL1锁定为非活性构象。这样，它可以克服TKI耐药性，包括最常见的T315I突变。同时，由于它不影响其他依赖ATP结合位点的激酶，它也可以减少脱靶效应和不良反应。
目前，阿西米尼(asciminib)已经在美国获得FDA批准上市，商品名为Scemblix®。它适用于治疗以下成年患者：
- 先前接受过两种或多种TKI治疗、处于慢性期 (CP)的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病 (Ph+CML)。
- 具有T315I突变的CP中的Ph+CML。阿西米尼(asciminib)在中国还未上市，目前正在进行临床试验。
希望我的回答对您有所帮助，此回答仅供参考，具体问题请咨询您的主治医师。
2024年 1月 16日 下午12:22 0条评论
