注射用维拉苷酶α（维葡瑞）的作用有哪些？
我是一名身患戈谢病的患者，听闻维葡瑞对戈谢病的治疗效果相当不错，那么维葡瑞究竟有何功效呢？
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泰健康 评论注射用维拉苷酶α(维葡瑞)是一种酶替代疗法，用于治疗1型戈谢病。戈谢病是一种罕见的遗传性代谢病，由于缺乏葡萄糖脑苷脂酶，导致葡萄糖脑苷脂在体内积累，引起肝脾肿大、贫血、血小板减少、骨骼畸形等严重的症状。注射用维拉苷酶α可以补充患者体内缺乏的酶，降低葡萄糖脑苷脂的贮积，改善患者的临床表现和生活质量。
注射用维拉苷酶α的功效已经在多项临床试验中得到证实。根据一项III期研究，初治患者接受12个月的注射用维拉苷酶α治疗后，与基线值相比，血红蛋白浓度增加了23.3%，血小板计数增加了65.9%，肝脏体积减小了17.0%，脾脏体积减小了50.4%。另一项III期扩展研究则证实了注射用维拉苷酶α在儿童患者中的疗效和安全性与成人患者中一致。此外，还有一项治疗达标事后分析显示，使用注射用维拉苷酶α治疗4年后，大多数患者的血液学指标、肝脾体积、骨密度等均达到了正常水平。
注射用维拉苷酶α是在连续人类细胞系中通过基因活化技术生产的葡萄糖脑苷脂酶，具有与天然人类葡萄糖脑苷脂酶相同的氨基酸序列 。它已经在美国、欧盟、日本、中国台湾等50多个国家和地区获批，并于2021年4月30日在中国大陆正式上市。
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2024年 1月 14日 上午11:27 0条评论
