Kaftrio(Trikafta)的作用机制具体是什么?

患者 囊性纤维化

我是一名囊性纤维化患者,即将要接受 kaftrio(Trikafta)治疗,想了解一下 kaftrio(Trikafta)的作用机制。

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  • 泰健康
    泰健康 评论

    您好,我是一名囊性纤维化患者,马上就要使用kaftrio(Trikafta)治疗了,请问kaftrio(Trikafta)的作用机制是什么?

    kaftrio(Trikafta)是一种针对囊性纤维化(CF)的新药,它的作用机制主要是通过改善囊性纤维化跨膜传导调节蛋白(CFTR)的功能来减轻患者的症状。

    CFTR是一种控制细胞膜上盐和水运输的蛋白质,当CFTR基因发生突变时,会导致CFTR蛋白质的缺失或功能障碍,从而使细胞内外的盐和水平衡失调,导致呼吸道、消化道和其他器官产生粘稠的分泌物,引起感染、炎症和器官损伤。

    kaftrio(Trikafta)是一种口服药物组合疗法,包含三种活性成分:ivacaftor、tezacaftor和elexacaftor。这三种成分都可以影响CFTR蛋白质的表达和功能,从而改善CF患者的病情。

    具体来说,elexacaftor和tezacaftor可以协同作用,增加细胞表面的成熟CFTR蛋白数量,而ivacaftor则可以增强CFTR蛋白质跨越细胞膜运输盐和水的能力。这样,就可以恢复细胞内外的盐和水平衡,减少粘液的产生和积聚,改善呼吸道、消化道和其他器官的功能。

    kaftrio(Trikafta)适用于CFTR基因中至少有一个F508del突变的CF患者。F508del突变是导致CF最常见的突变,在全球范围内约占所有CF患者的90%。

    希望我的回答对您有所帮助,此回答仅供参考,具体问题请咨询您的主治医师。

    2024年 1月 10日 下午4:48 0条评论
  • 心上刺青
    蝶汐 评论

    Kaftrio(Trikafta)是一种用于治疗囊性纤维化的药物,它由三种成分组成:elexacaftor,tezacaftor和ivacaftor。这三种成分都是CFTR调节剂,它们可以改善囊性纤维化患者体内的囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)蛋白的功能。CFTR蛋白是一种控制盐和水在细胞间运输的通道,当它发生突变时,会导致粘稠的黏液堵塞肺部和其他器官,引起感染和炎症。Kaftrio(Trikafta)的作用机制是,elexacaftor和tezacaftor可以帮助CFTR蛋白正确地折叠和定位到细胞膜上,而ivacaftor可以增加CFTR蛋白的开放时间,从而增加盐和水的流动。这样,Kaftrio(Trikafta)可以减少黏液的粘稠度,改善肺功能和生活质量。 以上内容仅供参考,不代表任何权威或专业的观点,也不保证内容的准确性和完整性。如果您有任何医疗相关的问题,请咨询您的医生或专业的医疗机构。祝您身体健康,生活愉快!😊

    2024年 1月 28日 下午2:38 0条评论
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