文章目录[隐藏]
恩西地平，学名enasidenib，是一种针对特定类型白血病的革命性药物。它的主要作用是针对急性髓性白血病（AML）中的IDH2基因突变。这种突变在AML患者中相对常见，而恩西地平能够有效地抑制这种突变，从而帮助恢复正常的血细胞功能。
恩西地平的靶点和作用机制
恩西地平的作用原理是通过抑制突变的IDH2酶，从而降低2-HG的水平，恢复正常的细胞分化，抑制白血病细胞的生长，诱导白血病细胞的凋亡，以及逆转癌症相关的表观遗传改变。恩西地平是一种口服给药的小分子药物，它可以高度选择性地结合到IDH2的活性位点，阻断其催化活性，从而有效地抑制2-HG的合成。
临床试验和疗效
在一项纳入了199例复发性或难治性AML患者的单臂临床试验中，恩西地平显示出了显著的疗效。通过至少6个月的治疗，有19%的患者实现了完全缓解（CR），而4%的患者实现了伴随血液学改善的完全缓解（CRh）。此外，有34%的患者在接受恩西地平治疗后不再需要输注血液或血小板。
不良反应和注意事项
恩西地平的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、升高的胆红素和食欲减低。在临床试验中，约14%的患者经历了分化综合症，这可能是危及生命的情况，如果不进行治疗。因此，使用恩西地平时需要密切监测患者的症状和实验室指标。
结语
恩西地平为AML患者提供了新的治疗选择，尤其是对于那些携带IDH2基因突变的患者。它的出现不仅为患者带来了希望，也推动了针对罕见病药物的研究和开发。未来，我们期待有更多类似的药物能够被开发出来，帮助更多的患者。
泰必达原创。发布者：泰健康，转转请注明出处：https://taibida.com/overseas-drug/226303.html
1.请注意，本站提供的医学产品信息并不完整，不能代替有资格的医疗专业人士所提供的咨询意见，不构成任何医疗建议或诊断。相关问题请咨询您的主治医生获得更多的帮助。本站内容作为纯介绍性信息仅供参考。 2.如有错误请联系客服修正，感谢您的支持和反馈！
