罗特西普是一种红细胞成熟剂，由人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc结构域与活化素受体IIB（ActRIIB）的细胞外结构域融合而成。它可以通过与调控红细胞成熟的关键因子——特定TGF-β超家族配体结合，降低异常增强的Smad 2/3信号通路的转导，从而恢复晚期红细胞成熟，提高血红蛋白水平。
罗特西普主要用于治疗需要定期输注红细胞的β-地中海贫血患者。β-地中海贫血是一种由于β珠蛋白肽链合成减少或缺乏而引起的以贫血为特征的遗传性血液病。患者目前依赖于终身输血、祛铁治疗或造血干细胞移植来维持生命。但现实中，中国重型β-地中海贫血治疗正面临多重困境。血源紧张、血制品供应不稳定，且长期输血可导致患者铁超负荷、经济负担加重和潜在感染风险，这些都使得终身输血难以保障。广大患者对于创新药的需求迫在眉睫。
罗特西普的出现将有望打破中国β-地中海贫血的治疗困局。作为一种全球首个的重组融合蛋白类药物，罗特西普通过促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平。它的全新机制将有望降低患者对输血及祛铁治疗的依赖，提高治疗依从性，同时还能规避反复输血引起的潜在风险，比如长期铁过载导致铁元素沉积于心脏、肝脏等，继而引发心功能衰竭、肝硬化等，甚至死亡。
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