马昔腾坦(别名:傲朴舒、Macietan、玛希坦、opsumit、macitentan、masitentan)是一种用于治疗肺动脉高压(PAH)的药物。它是一种内皮素受体拮抗剂(ERA),可以阻断内皮素对血管的收缩作用,从而降低肺动脉压力,改善心肺功能。它由意大利Patheon公司生产,目前已经在欧盟、美国、日本等多个国家和地区获得批准上市。
马昔腾坦的治疗效果主要依据其参与的临床试验来评估。其中最重要的一项临床试验是SERAPHIN试验,该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心试验,共招募了742名患有不同类型和严重程度的PAH的患者,将他们分为三组,分别接受马昔腾坦3毫克、10毫克或安慰剂每日一次的口服治疗。治疗期持续至少12个月,或直至发生预定的终点事件(如死亡、肺移植、肺动脉开放手术等)。
SERAPHIN试验的结果显示,与安慰剂组相比,马昔腾坦10毫克组和3毫克组分别降低了45%和30%的终点事件风险(P<0.001)。此外,马昔腾坦10毫克组还显著改善了6分钟步行距离、WHO功能分级、心输出量等次要终点指标。马昔腾坦的安全性和耐受性也较好,最常见的不良反应是头痛、鼻塞、贫血等,但大多数为轻至中度,不影响治疗依从性。
根据SERAPHIN试验的结果,马昔腾坦被认为是一种有效和安全的PAH治疗药物,可以延缓PAH的进展,改善患者的生活质量和预后。目前,马昔腾坦已经被纳入多个国际和国内的PAH诊疗指南中,作为一线或二线的治疗选择。
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