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依特立生(别名:eteplirsen、Exondys51)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物,由美国sarepta公司生产。DMD是一种遗传性的肌肉退化病,导致肌肉无法正常运动和维持功能。依特立生通过抑制杜氏肌营养不良症患者体内的一种基因突变,使得肌肉中能够产生一种叫做“微小型肌球蛋白”的蛋白质,从而延缓肌肉退化的进程。
依特立生的用法和剂量
依特立生是一种静脉注射的药物,每周一次,每公斤体重30毫克。依特立生应该在医生或护士的指导下使用,注射前需要进行过敏反应测试。依特立生的注射时间大约为60分钟,注射过程中需要监测患者的血压、心率和氧饱和度等指标。注射后需要观察患者的反应,如有不良反应,应及时处理。
依特立生的适应症和禁忌症
依特立生适用于有杜氏肌营养不良症基因突变的患者,这种突变导致第51外显子缺失。这种突变占DMD患者的约13%。使用依特立生前,需要进行基因检测,确认是否有这种突变。依特立生不适用于没有这种突变或其他类型的DMD患者。
依特立生的禁忌症包括对药物成分过敏或有严重过敏史的患者,以及有严重肾脏或肝脏疾病的患者。使用依特立生前,需要告知医生自己是否有过敏史或其他疾病史,以及是否正在使用其他药物或保健品。
依特立生的不良反应和注意事项
依特立生可能引起以下不良反应:
- 注射部位反应,如红肿、疼痛、硬结等
- 过敏反应,如皮疹、发热、呼吸困难等
- 肾功能异常,如血尿素氮升高、肌酐升高等
- 肝功能异常,如转氨酶升高、胆红素升高等
- 血小板减少,如出血倾向、紫癜等
- 其他反应,如头痛、恶心、呕吐、腹泻等
如果出现以上或其他不良反应,应及时告知医生,并按医嘱处理。严重不良反应可能需要停止使用药物或降低剂量。
使用依特立生期间,需要定期进行血液检查、尿液检查、肾功能检查和肝功能检查,以监测药物的安全性和有效性。使用依特立生期间,也需要定期进行肌力评估和呼吸功能评估,以监测药物对肌肉和呼吸系统的影响。
使用依特立生期间,应避免接触感染源,如生病的人或动物,以防止感染。使用依特立生期间,应遵循医生的建议,保持良好的营养和运动,以增强身体的抵抗力和肌肉的功能。
依特立生的咨询服务
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