索尼德吉(别名:sonidegib、Odomzo)是一种用于治疗基底细胞癌的药物。它属于一类称为对冲刺激素信号通路抑制剂的药物,可以阻止癌细胞的生长和分裂。索尼德吉由瑞士诺华公司生产,目前已经在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获得批准。
索尼德吉的主要适应症是局部晚期或转移性基底细胞癌,即不能通过手术或放疗治疗的情况。索尼德吉是一种口服药物,每天服用一次,剂量为200毫克。索尼德吉的常见副作用包括肌肉痉挛、脱发、味觉异常、恶心、腹泻、食欲减退、体重减轻、疲劳等。索尼德吉还可能导致严重的胎儿畸形,因此孕妇和计划怀孕的女性应避免使用该药。
索尼德吉的作用机制是通过抑制对冲刺激素信号通路中的一个关键分子,即Smo(Smoothened)受体,从而阻断癌细胞的信号传导。对冲刺激素信号通路在正常细胞中参与组织发育和修复,但在基底细胞癌中,该通路被异常激活,导致细胞增殖失控。索尼德吉可以有效地抑制该通路,从而抑制癌细胞的生长。
索尼德吉的临床研究表明,该药对局部晚期或转移性基底细胞癌有显著的治疗效果。在一项随机、双盲、安慰剂对照的三期临床试验中,共有230名患者参与,其中79名接受200毫克剂量的索尼德吉治疗,151名接受安慰剂治疗。结果显示,索尼德吉组的客观缓解率(ORR)为58%,而安慰剂组为0%;索尼德吉组的中位无进展生存期(PFS)为19.6个月,而安慰剂组为1.9个月;索尼德吉组的中位总生存期(OS)为33.3个月,而安慰剂组为26.9个月。这些数据表明,索尼德吉可以显著延长局部晚期或转移性基底细胞癌患者的生存期,并改善其病情。
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