普纳替尼,又名帕纳替尼、Ponatinib、lclusig、Ponaxen,是一种靶向治疗慢性髓性白血病(CML)和急性淋巴细胞白血病(ALL)的药物。它是由日本武田制药公司开发的第三代酪氨酸激酶抑制剂(TKI),可以有效抑制BCR-ABL融合基因的活性,包括T315I突变型。普纳替尼在2012年获得美国FDA的加速批准,用于治疗无法耐受或对其他TKI无效的CML和ALL患者。普纳替尼也在2013年获得欧盟和日本的批准,目前已经在全球多个国家和地区上市。
普纳替尼的价格是多少呢?根据不同的规格和剂量,普纳替尼的价格在10万到20万人民币之间。这是一个非常高昂的价格,让很多患者望而却步。为什么普纳替尼这么贵呢?有以下几个原因:
- 普纳替尼是一种创新药物,具有较高的研发成本和专利保护期。武田制药公司投入了大量的资金和人力,进行了多年的临床试验,才成功开发出普纳替尼,并获得了美国FDA等多个国家和地区的批准。在专利保护期内,武田制药公司享有普纳替尼的独家生产和销售权,可以自主定价,以回收研发成本和获取利润。
- 普纳替尼是一种针对特定基因突变的靶向药物,适用于一小部分无法耐受或对其他TKI无效的CML和ALL患者。这些患者的数量相对较少,导致了市场需求不大,而供应商也不多。这就造成了供需失衡,推高了普纳替尼的价格。
- 普纳替尼是一种进口药物,在中国没有正式上市,也没有进入医保目录。这意味着患者需要自费购买,并承担高额的关税和运费。此外,由于普纳替尼的进口渠道不明确,存在一定的风险和不确定性,也会增加普纳替尼的价格。
那么,患者如何才能买到普纳替尼呢?目前,有两种方式可以获得普纳替尼:
- 一种是参加临床试验。武田制药公司正在进行一项名为OPTIC的全球多中心、开放标签、随机、三期临床试验,旨在评估不同剂量的普纳替尼对于CML患者的疗效和安全性。该试验在中国有多个参与中心,符合条件的患者可以免费获得普纳替尼。但是,参加临床试验需要遵守严格的入组标准和排除标准,以及一系列的检查和随访,不是每个患者都能够参加。
- 另一种是寻找国内专业的海外医疗咨询机构,获得购买渠道。这些机构可以帮助患者从海外正规的药房或药店购买到正品的普纳替尼,并直接邮寄到家。这样既可以节省时间和精力,又可以避免假冒伪劣的风险。当然,这种方式也需要支付一定的费用,包括药品价格、关税、运费等。
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