注射用阿扎胞苷是一种用于治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的药物,它可以抑制DNA甲基化,从而恢复正常的基因表达,促进造血功能的改善。它也被称为阿扎胞苷、维达莎、5-氮杂胞苷、5-氮杂胞嘧啶核苷或5-Azacytidine。它由德国Baxter Oncology GmbH公司生产,是目前唯一获得美国FDA和欧盟EMA批准用于MDS的药物。
注射用阿扎胞苷的作用机制和适应症
注射用阿扎胞苷是一种核苷类似物,它可以被细胞摄取并转化为活性代谢物,与DNA或RNA中的胞嘧啶碱基竞争性结合。在DNA中,它可以抑制DNA甲基转移酶(DNMT),从而减少DNA甲基化水平,导致原本被沉默的基因重新激活,包括一些抑癌基因和分化相关基因。这样可以改善MDS患者的造血功能,减少贫血、出血和感染等并发症,提高生存质量和预后。在RNA中,它可以干扰RNA聚合酶的功能,导致RNA合成和加工的异常,影响细胞增殖和存活。
注射用阿扎胞苷主要适用于中度或高度危险的MDS患者,特别是那些不能接受造血干细胞移植或其他治疗方案的患者。MDS是一种造血干细胞异常增殖和分化的疾病,导致各种类型的血细胞减少或功能障碍。MDS患者有较高的风险发展为急性髓系白血病(AML),预后较差。
注射用阿扎胞苷的用法用量和注意事项
注射用阿扎胞苷的推荐剂量是每天75 mg/m2,皮下注射或静脉注射,连续7天,每28天为一个疗程。根据患者的病情和血液学反应,可以调整剂量和疗程间隔。一般需要至少4个疗程才能观察到疗效,最多可以使用24个疗程。
注射用阿扎胞苷的常见不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、便秘、食欲减退、口腔溃疡、发热、感染、贫血、出血、血小板减少、白细胞减少、肝功能异常、肾功能异常、皮疹、头痛、注射部位反应等。部分患者可能出现急性髓系白血病的进展或继发性骨髓纤维化。
注射用阿扎胞苷在使用前后应该避免接触孕妇或哺乳期妇女,因为它可能对胎儿或婴儿有不良影响。同时,使用期间应该避免接受活疫苗的接种,因为它可能增加感染的风险。此外,使用期间应该定期监测血液学指标和肝肾功能,以及其他可能的不良反应,及时调整治疗方案或采取对症支持治疗。
注射用阿扎胞苷的购买渠道和价格
注射用阿扎胞苷是一种进口药物,目前在国内没有正式上市,也没有纳入医保报销范围。因此,想要购买这种药物的MDS患者需要寻找合法的海外药房或医药咨询机构,通过正规的渠道进行进口。这样可以保证药品的质量和安全性,避免购买到假冒伪劣或过期失效的药品。
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