艾伏尼布是一种针对异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变癌症的强效口服靶向抑制剂,主要用于治疗携带IDH1突变的成人复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML)患者。艾伏尼布由美国Agios Pharmaceuticals公司开发,2018年在美国获得FDA批准上市,是全球首个获批的IDH1抑制剂。艾伏尼布在美国的售价约为317050元人民币一盒,每盒含有60粒250mg的胶囊。
在国外,艾伏尼布还有其他两个适应症,分别是与阿扎胞苷联合用于新诊断的具有易感IDH1突变的急性髓性白血病,以及用于既往接受过治疗的携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。艾伏尼布也在进行其他多个临床试验,探索其在晚期胶质瘤、骨髓增生异常综合征等多个领域的应用。
在国内,艾伏尼布由基石药业引进并负责开发和商业化,2022年2月9日获得国家药品监督管理局(NMPA)批准上市,用于治疗携带IDH1突变的成人R/R AML患者。艾伏尼布是国内首个获批的IDH1抑制剂,也是国内首个获批的针对AML靶向治疗药物。
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