依特立生(别名:eteplirsen、Exondys51)是一种用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)的药物,由美国sarepta公司开发。DMD是一种罕见的遗传性肌肉退化病,主要影响男性儿童,导致肌肉无力、呼吸困难、心脏问题等严重后果。依特立生通过抑制第51外显子的剪切,使部分DMD患者能够产生一定数量的功能性肌营养素,从而延缓肌肉萎缩的进程。
依特立生是一种静脉注射的药物,每周一次,每次30毫克/公斤。目前,依特立生已经在美国和欧盟获得批准,但在中国尚未上市。依特立生虽然能够改善DMD患者的症状和生活质量,但也有可能引起一些不良反应,例如:
- 注射部位反应:包括红斑、肿胀、疼痛等,通常为轻微或中度,可自行消退或用冷敷缓解。
- 过敏反应:包括皮疹、荨麻疹、发热、寒战等,通常为轻微或中度,可用抗组胺药或皮质类固醇药物治疗。
- 肾功能异常:包括血尿素氮升高、肌酐升高等,通常为轻微或中度,可通过调整剂量或停药恢复。
- 血小板减少:包括血小板计数降低等,通常为轻微或中度,可通过定期监测血液指标或停药预防。
- 肝功能异常:包括转氨酶升高等,通常为轻微或中度,可通过定期监测肝功能指标或停药预防。
如果出现以上不良反应,请及时与医生沟通,并按医嘱调整用药方案。如果出现严重的不良反应,请立即停止使用依特立生,并寻求紧急医疗救助。
由于依特立生是一种新型的药物,其长期的安全性和有效性还需要进一步的研究和观察。因此,使用依特立生的患者应该在医生的指导下,定期进行相关的检查和评估,以及参与后市场监测计划。
由于依特立生在中国尚未上市,想要使用这种药物的患者可以寻找国内专业的海外医疗咨询机构获得购买渠道,药品直接邮寄到家。如果您有这方面的需求,可以联系泰必达客服,我们将为您提供最优惠的价格,并且签订三方合约,保证药品的安全和快捷。
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