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依特立生是一种用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的药物，也叫做eteplirsen或Exondys51。它是由美国sarepta公司开发的一种基因治疗药物，可以通过跳跃突变的外显子51，恢复部分肌营养蛋白的合成，从而延缓DMD的进展。
依特立生的作用机制和疗效
DMD是一种遗传性的肌肉退化病，主要影响男性儿童。它是由于X染色体上的DMD基因发生突变，导致肌营养蛋白缺失或功能障碍，从而引起肌肉纤维的损伤和坏死。肌营养蛋白是一种连接细胞骨架和细胞外基质的蛋白质，它可以保护肌肉纤维在收缩和放松时不受损伤。
依特立生是一种人工合成的核酸类药物，它可以与突变的外显子51结合，使其在转录过程中被跳过，从而产生一个缺失了外显子51的较短但仍然有功能的肌营养蛋白。这样，就可以减少肌肉纤维的损伤，延缓DMD的病情恶化。
依特立生是目前唯一被美国FDA批准用于治疗DMD的药物，它适用于约13%的DMD患者，即那些由于外显子51突变导致DMD的患者。根据临床试验的结果，依特立生可以显著提高患者的6分钟步行距离（6MWD），这是评估DMD患者运动能力和生活质量的重要指标。此外，依特立生还可以降低血清肌酸激酶（CK）水平，这是反映肌肉损伤程度的指标。
如何获取依特立生
由于依特立生是一种罕见病药物，目前在中国还没有上市，因此需要通过海外购买渠道来获取。如果您或您的家人患有DMD，并且经过基因检测确认为外显子51突变型，那么您可以考虑使用依特立生来治疗。
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