依特立生（eteplirsen，Exondys51）是一种用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的药物，由美国sarepta公司开发。它是一种人工合成的核苷酸类似物，可以通过改变mRNA的剪接，使部分DMD患者能够产生一定功能的肌萎缩蛋白（dystrophin），从而延缓肌肉功能的衰退。
杜氏肌营养不良是一种遗传性的肌肉退化病，主要影响男性儿童。它是由于X染色体上的DMD基因发生突变，导致肌萎缩蛋白缺乏或功能异常，使肌肉细胞无法正常运作，逐渐萎缩和坏死。目前没有根治DMD的方法，只能通过药物和康复等措施来缓解症状和延长寿命。
依特立生的作用机理是通过与mRNA中的外显子51（exon 51）结合，使其在剪接过程中被跳过，从而修复DMD基因突变导致的阅读框移位（reading frame shift），恢复部分肌萎缩蛋白的表达。这种方法称为外显子跳跃（exon skipping）。依特立生只适用于那些因为外显子51突变而导致阅读框移位的DMD患者，约占DMD患者总数的13%。
由于依特立生是一种创新型的药物，目前在国内还没有正式上市，需要通过海外药房或海外医疗机构来购买。如果您有需要，可以联系泰必达客服，我们将为您提供专业的医药咨询服务，包括药品渠道咨询，海外就医咨询，医学顾问服务等。我们将为您寻找最优惠的价格和最安全的邮寄方式，让您可以方便地获得高质量的进口药物。我们还将与您签订三方合约，保证您的权益和隐私。
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