依特立生是一种用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)的药物,它也被称为eteplirsen或Exondys51。它是由美国sarepta公司开发的一种基因治疗药物,它可以通过跳过第51外显子,使部分DMD患者能够产生一定功能的肌营养素蛋白,从而延缓肌肉退化的进程。
依特立生是一种静脉注射的药物,每周一次,每次每公斤体重30毫克。它主要适用于由于第51外显子缺失导致的DMD患者,约占DMD患者的13%。依特立生的作用机制是通过合成一种叫做2'-O-甲基核苷酸(2'-O-methyl nucleotide)的化合物,与第51外显子附近的DNA序列结合,从而改变mRNA的剪接方式,使之跳过第51外显子,恢复肌营养素蛋白的合成。
依特立生虽然是一种创新的药物,但也有可能产生一些不良反应。根据美国食品药品监督管理局(FDA)的资料,最常见的不良反应是注射部位反应(如红肿、疼痛、刺痛等),约占接受依特立生治疗的患者的49%。其他较常见的不良反应包括头痛(14%)、呕吐(14%)、发热(11%)、咳嗽(11%)、鼻塞(10%)、皮疹(10%)、恶心(9%)、腹泻(8%)、鼻咽部不适(7%)等。此外,还有一些罕见但严重的不良反应,如过敏反应(如皮肤过敏、哮喘等)、肾功能异常、血小板减少等。
如果出现以上不良反应,应及时向医生咨询,并根据医嘱调整用药方案。如果出现严重或持续性的不良反应,应停止使用依特立生,并寻求紧急医疗救助。
由于依特立生是一种海外新药,目前在国内还没有正式上市,因此想要使用这种药物的DMD患者,需要寻找国内专业的海外医疗咨询机构,获得购买渠道,药品直接邮寄到家。如果您有这方面的需求,可以联系泰必达客服,我们将为您提供最优惠的价格,并且签订三方合约,保证药品的安全和快捷。扫描或点击下方的二维码,即可与泰必达客服取得联系,了解更多关于依特立生的信息。
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