普纳替尼(Ponatinib,lclusig,Ponaxen)是一种靶向治疗白血病的药物,由孟加拉珠峰公司开发和生产。它是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂(TKI),可以抑制白血病细胞中的异常蛋白质,从而阻止其增殖和扩散。
普纳替尼主要用于治疗慢性髓性白血病(CML)和急性淋巴细胞白血病(ALL),这两种白血病都是由染色体异常导致的。染色体异常会导致一个叫做BCR-ABL的融合基因的产生,这个基因会编码一个过度活跃的酪氨酸激酶,促进白血病细胞的无限制生长。普纳替尼可以与BCR-ABL酪氨酸激酶结合,阻断其信号传导,从而抑制白血病细胞的存活和分化。普纳替尼还可以抑制其他一些与白血病相关的酪氨酸激酶,如FLT3,PDGFR,VEGFR等,增强其抗肿瘤效果。
普纳替尼是一种高效且广谱的TKI,它不仅可以治疗初诊或经过其他TKI治疗失败的CML和ALL患者,还可以治疗一种特殊的BCR-ABL突变型——T315I突变型。T315I突变型是一种对目前所有其他TKI都耐药的突变型,它使得BCR-ABL酪氨酸激酶的结构发生变化,导致其他TKI无法与其结合。普纳替尼是目前唯一能够有效抑制T315I突变型的TKI,为这部分患者提供了新的治疗希望。
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