普纳替尼(Ponatinib,lclusig,Ponaxen)是一种靶向治疗白血病的药物,由德国拜尔公司开发,于2012年获得美国FDA的加速批准,用于治疗慢性髓性白血病(CML)和急性淋巴细胞白血病(ALL)的成人患者,特别是那些对其他酪氨酸激酶抑制剂(TKI)耐药或不耐受的患者。
普纳替尼是一种多靶点的酪氨酸激酶抑制剂,可以有效抑制BCR-ABL融合基因编码的酪氨酸激酶,包括T315I突变型。BCR-ABL融合基因是CML和部分ALL的主要致病因素,T315I突变是导致TKI耐药的常见原因。普纳替尼还可以抑制其他与白血病相关的酪氨酸激酶,如SRC家族激酶、KIT、FLT3和PDGFR等。通过这些作用,普纳替尼可以抑制白血病细胞的增殖和存活,诱导细胞凋亡,恢复正常造血功能。
普纳替尼的常见剂量为每日45毫克,以空腹或进食后服用。普纳替尼的常见副作用包括高血压、皮疹、腹泻、头痛、干咳、恶心、发热等。普纳替尼还有可能引起严重的血管并发症,如动脉血栓形成和静脉血栓形成等,因此需要定期监测血压和心血管功能,并根据情况调整剂量或停药。普纳替尼还可能导致肝功能异常、胰腺炎、出血等不良反应,需要密切观察并及时处理。
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