吉列替尼是一种靶向治疗急性髓系白血病（AML）的药物，它的别名有Giltedx、Xospata、富马酸吉列替尼、吉瑞替尼、吉特替尼、gilteritinib等，它由老挝大熊制药公司生产。
吉列替尼是一种抑制FLT3（FMS样酪氨酸激酶3）和AXL（AXL受体酪氨酸激酶）的小分子药物，它可以有效地杀死FLT3突变的AML细胞，从而延长患者的生存期。FLT3突变是AML中最常见的基因变异之一，约占25%~30%的AML患者。FLT3突变会导致AML细胞过度增殖和分化障碍，使得患者的预后较差。目前，吉列替尼是美国FDA和欧盟EMA批准的第一个用于治疗复发或难治性FLT3突变AML患者的药物。
吉列替尼治疗效果怎么样呢？根据一项名为ADMIRAL的III期临床试验，吉列替尼与化疗相比，能够显著提高复发或难治性FLT3突变AML患者的总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）。具体来说，吉列替尼组的中位OS为9.3个月，而化疗组为5.6个月，风险比为0.64，意味着吉列替尼能够降低36%的死亡风险。吉列替尼组的中位PFS为2.8个月，而化疗组为0.7个月，风险比为0.79，意味着吉列替尼能够降低21%的进展风险。此外，吉列替尼组还有34%的患者达到了完全缓解（CR）或完全缓解伴有部分造血恢复（CRh），而化疗组只有15%。吉列替尼还能够提高患者接受造血干细胞移植（HSCT）的比例，从而增加患者的治愈机会。吉列替尼的常见不良反应包括肝功能异常、感染、出血、恶心、腹泻、皮疹、肌肉酸痛等，大多数为轻度或中度，且可逆。
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