司美替尼是一种靶向药物，它的别名是selumetinib或Koselugo，它由英国阿斯利康公司生产。它是一种口服的MEK抑制剂，可以阻断RAS/RAF/MEK/ERK信号通路，从而抑制肿瘤细胞的增殖和侵袭。
司美替尼主要用于治疗神经纤维瘤病1型（NF1）相关的无法切除的低级胶质瘤（pLGG）。这是一种罕见的遗传性神经系统疾病，导致皮肤和神经组织上出现良性肿瘤。其中一些肿瘤可能发生在脑部或脊髓，称为胶质瘤。胶质瘤可能会影响视力、听力、认知能力和运动能力。
司美替尼是目前唯一被美国FDA批准用于治疗NF1相关pLGG的药物。它在临床试验中显示了显著的效果，可以缩小肿瘤体积，改善患者的神经功能和生活质量。根据SIOPEL 2018年的数据，司美替尼治疗NF1相关pLGG的客观缓解率（ORR）为66%，中位持续时间为10.4个月。其中有33%的患者达到了完全缓解（CR），33%的患者达到了部分缓解（PR）。此外，司美替尼还可以延长无进展生存期（PFS），降低死亡风险。
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