依特立生（别名：eteplirsen、Exondys51）是一种针对杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，简称DMD）的创新药物。DMD是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男性儿童，导致肌肉逐渐弱化和萎缩。依特立生通过特定的机制，旨在恢复肌肉蛋白的生产，从而减缓疾病的进展。
药物的作用机制
依特立生的作用机制是通过一种称为外显子跳跃（exon skipping）的技术。这种技术可以让某些基因突变的患者的细胞忽略（或“跳过”）含有突变的外显子，使得细胞能够产生出一个虽然不完美，但仍具有一定功能的蛋白质。这种策略提供了一种治疗DMD的新途径，尤其是对于那些因为特定类型的基因突变而无法产生肌肉蛋白的患者。
临床试验数据
在临床试验中，依特立生显示出了提高DMD患者运动能力的潜力。试验结果表明，接受依特立生治疗的患者在6分钟步行测试中的表现有所改善。这项测试是衡量DMD患者运动能力的一个重要指标。
药物的适应症
依特立生的适应症是治疗由于DMD基因中第51个外显子突变所引起的杜氏肌营养不良症。这意味着，只有当患者的DMD基因突变影响到第51个外显子时，依特立生才可能有效。
使用与剂量
依特立生的推荐剂量是每周一次，通过静脉注射给药。具体的剂量需要根据患者的体重来计算。
药物的价格
关于依特立生的价格，由于药物价格会受到多种因素的影响，如地区、保险政策、供应情况等，因此具体价格请咨询客服获得最新价格。
总结
依特立生是一种为DMD患者带来希望的药物。它的独特作用机制和临床试验中显示的潜力，使其成为了DMD治疗领域的一个重要进展。然而，药物的使用和购买需要专业的医疗建议和支持。如果您或您的家人需要关于依特立生或其他DMD治疗方案的更多信息，请咨询客服。
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