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恩西地平，也被称为恩昔地平或Enasidenib，是一种靶向治疗药物，其商品名为Idhifa。它是一种口服药物，主要用于治疗特定类型的急性髓细胞白血病（AML）。这种药物针对的是携带IDH2突变的AML患者，这是一种罕见但关键的癌症驱动因子。
药物的作用机制
恩西地平的作用机制是通过抑制IDH2酶的突变形式，这种突变会导致细胞内2-羟基戊二酸（2-HG）的异常积累，从而促进白血病细胞的生长。通过抑制这种酶的活性，恩西地平能够减少2-HG的水平，帮助恢复正常的细胞分化和功能。
临床试验数据
在关键的临床试验中，恩西地平显示出对IDH2突变AML患者的显著疗效。在一项包括199名患者的研究中，有19%的患者达到了完全缓解（CR），而4%的患者达到了完全缓解但血小板计数不足（CRp）。平均无进展生存期为8.2个月。
使用指南和剂量
恩西地平通常以每日一次的口服剂量形式给药，具体剂量应由医生根据患者的具体情况来决定。治疗期间，患者需要定期进行血液检查和监测，以评估药物的疗效和安全性。
副作用和注意事项
恩西地平的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、黄疸和皮疹等。在使用过程中，患者可能需要接受支持性治疗来管理这些副作用。此外，恩西地平可能会导致血液学异常，如低钠血症或低磷血症，因此在治疗期间需要密切监测患者的电解质水平。
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