依特立生（别名：eteplirsen、Exondys51）是一种针对杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，简称DMD）的创新药物。DMD是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男性儿童，导致肌肉逐渐弱化和萎缩。依特立生通过特定的药物作用机制，能够跳过受损的基因片段，使得部分DMD患者体内能够产生出一些功能性的肌肉蛋白，从而改善病情和生活质量。
依特立生的作用机制
依特立生是一种抗体核苷酸药物，它的作用机制是通过分子水平上的“外显子跳跃”技术，跳过第51个外显子，使得部分DMD患者的体内可以产生出缺失部分功能的肌肉蛋白。这种部分功能的肌肉蛋白虽然不完整，但能够在一定程度上执行肌肉蛋白的功能，延缓病情的进展。
临床试验数据
依特立生的上市批准主要基于一项关键的临床试验。在这项试验中，一组DMD患者接受了依特立生的治疗，结果显示，与安慰剂组相比，依特立生组的患者在6分钟步行测试中的表现有所改善。此外，治疗组患者的肌肉生物标志物也显示出积极的变化。
安全性和耐受性
依特立生的安全性和耐受性通常被认为是良好的。在临床试验中，最常见的副作用包括注射部位反应、皮疹和头痛。然而，所有药物都有可能引起副作用，依特立生也不例外。医生会根据患者的具体情况来评估使用依特立生的利弊。
购买信息
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结语
依特立生作为一种针对DMD的治疗药物，为患者带来了新的希望。如果您或您的家人需要了解更多关于依特立生的信息，或者有其他关于海外就医和医学顾问服务的需求，请随时联系我们的客服团队。我们的专业团队将为您提供详细的咨询服务。
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