普纳替尼，这个名字可能对于大多数人来说并不熟悉，但对于慢性粒细胞白血病（CML）和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）的患者来说，却可能是一线生机。普纳替尼（别名：帕纳替尼、Ponatinib、Iclusig、Ponaxen）是一种靶向治疗药物，用于治疗某些特定类型的白血病。那么，这种药物在国内有没有上市呢？让我们一起来探讨一下。
普纳替尼的研发和作用机制
普纳替尼是一种第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），它的研发旨在克服前两代TKI无法解决的耐药问题。普纳替尼能够抑制包括T315I在内的所有单一的、治疗性抗性的基因突变。这种突变是CML和Ph+ ALL患者治疗失败的常见原因。普纳替尼对T315I突变Bcr-Abl激酶表现出高度特异性，能有效克服目前Bcr-Abl抑制剂普遍使用和激酶突变导致的耐药问题。
普纳替尼在国内的上市情况
根据最新的信息，普纳替尼的上市申请已于2023年5月12日被中国国家药监局药品审评中心接受。这意味着普纳替尼正在接受审评过程中，尚未正式在国内上市。但这一进展无疑为期待该药物的患者带来了希望。
普纳替尼的临床试验成果
在国外进行的PACE试验中，评估了普纳替尼在慢性髓性白血病和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者中对达沙替尼或尼罗替尼耐药或不耐受或T315I突变的疗效。试验结果显示，在平均56.8个月的随访期间，接受试验的患者中，有60%达到主要细胞遗传学缓解 (MCyR)，54%的患者达到完全细胞遗传学缓解，40%的患者达到主要分子学缓解 (MMR)，24%达到分子学缓解。预计5年无进展生存期 (PFS)为53%，总生存期 (OS)为73%。
普纳替尼的适应症和用法
普纳替尼主要用于以下适应症：
- 对已有治疗药物产生抗药性或耐药性的慢性粒细胞白血病；
- 复发性或难治性的费城染色体阳性的Ph+ ALL；
- T315I+型慢性粒细胞白血病和Ph+型白血病。
普纳替尼的用法和剂量应由专业医师根据患者的具体情况来决定。患者在使用普纳替尼时，应严格遵循医师的指导。
普纳替尼的价格信息
关于普纳替尼的价格，由于尚未在国内上市，具体的价格信息还不得而知。但对于患者来说，最关心的是能够获得有效的治疗。对于价格信息，建议患者及家属请咨询客服获得最新价格。
结语
普纳替尼作为一种新型的靶向药物，在白血病治疗领域展现出了巨大的潜力。虽然目前在国内尚未上市，但已经有了审评的进展，这对于患者来说是一个积极的信号。我们期待普纳替尼能够尽快通过审评，为需要它的患者带来福音。
泰必达原创。发布者：泰健康，转转请注明出处：https://taibida.com/meds-info/171271.html
1.请注意，本站提供的医学产品信息并不完整，不能代替有资格的医疗专业人士所提供的咨询意见，不构成任何医疗建议或诊断。相关问题请咨询您的主治医生获得更多的帮助。本站内容作为纯介绍性信息仅供参考。 2.如有错误请联系客服修正，感谢您的支持和反馈！
