依特立生(别名:eteplirsen、Exondys51)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物,它是由美国sarepta公司生产的。它的作用是通过切除第51外显子,使得部分DMD患者能够产生一定功能的肌营养素蛋白。
依特立生是一种罕见病药物,目前在中国还没有正式上市,只能通过海外购买。它的效果是根据个体情况而定,有些患者可以明显改善肌肉功能,有些患者则没有明显效果。因此,在使用前,需要先做基因检测,确定是否适合使用该药物。
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