司美替尼(selumetinib、Koselugo)是一种靶向药物,由英国阿斯利康公司生产,主要用于治疗神经纤维瘤病Ⅰ型患者的无法手术切除的、进展性的、症状性的或者有生命危险的胸腺神经纤维瘤。
司美替尼是一种MEK抑制剂,可以阻断RAS/RAF/MEK/ERK信号通路,从而抑制肿瘤细胞的增殖和生长。司美替尼是目前唯一被FDA批准用于治疗神经纤维瘤的药物,临床试验显示,司美替尼可以显著缩小胸腺神经纤维瘤的体积,改善患者的症状和生活质量。
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