马昔腾坦是一种用于治疗肺动脉高压（PAH）的靶向药物，它可以阻断肺动脉中的内皮素受体，从而降低肺动脉压力，改善心肺功能，延缓病情进展，提高生活质量和生存率。
马昔腾坦主要适用于治疗原发性或遗传性肺动脉高压（IPAH或HPAH），以及与结缔组织病（CTD）、HIV感染或先天性心脏病（CHD）相关的肺动脉高压（APAH）。马昔腾坦也可以与其他PAH治疗药物联合使用，如前列环素类药物或磷酸二酯酶-5抑制剂。
马昔腾坦的功效已经得到了多项临床试验的证实。其中最大规模的一项是SERAPHIN试验，该试验招募了742名患有不同类型和严重程度的PAH的患者，随机分为马昔腾坦10毫克组、马昔腾坦3毫克组和安慰剂组，每日口服一次，持续至少12个月。结果显示，与安慰剂组相比，马昔腾坦10毫克组和3毫克组分别降低了45%和30%的PAH相关死亡或住院风险，以及50%和36%的PAH进展风险。此外，马昔腾坦还能改善患者的运动能力、心功能和生活质量，并且具有良好的耐受性和安全性。
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