全反式维甲酸胶囊(别名:维生素A酸、维A酸、视黄酸)是一种用于治疗急性早幼粒细胞白血病(APL)的药物。它是一种视黄酸类似物,可以调节基因表达,诱导白血病细胞分化和凋亡,从而抑制白血病的发展。
全反式维甲酸胶囊主要用于治疗APL,这是一种占急性粒细胞白血病(AML)的10%~15%的亚型。APL的特征是染色体15和17之间的易位,导致视黄酸受体(RAR)α和PML基因的融合。这种融合蛋白阻碍了正常的RARα功能,导致粒细胞前体不能分化为成熟的粒细胞,而是堆积在骨髓中。全反式维甲酸胶囊可以与融合蛋白结合,恢复RARα的活性,促进粒细胞前体的分化和凋亡。
全反式维甲酸胶囊的功效已经得到了临床证实。多项研究表明,全反式维甲酸胶囊与化疗联合治疗APL可以显著提高完全缓解率(CR)、无复发生存期(DFS)和总生存期(OS),并降低出血死亡率。全反式维甲酸胶囊也可以作为APL的维持治疗或复发后的再诱导治疗。全反式维甲酸胶囊的常见副作用包括头痛、皮疹、干皮肤、恶心、呕吐等,一般较轻微,可耐受。较严重的副作用有视黄酸综合征(RA-APL syndrome)、假性肿瘤性脑水肿(pseudotumor cerebri)、高三酰甘油血症(hypertriglyceridemia)、肝功能异常等,需要密切监测和及时处理。
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