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依库珠单抗是一种靶向治疗药物，它可以抑制补体系统的过度激活，从而保护正常的细胞免受损伤。它是目前唯一被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、溶血性尿毒综合征（aHUS）和神经肌肉疾病（MG）的药物。
依库珠单抗能治疗什么疾病？
依库珠单抗主要用于治疗以下三种罕见的补体介导的疾病：
- 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）：这是一种由于缺乏某些膜结合蛋白而导致红细胞易于被补体系统溶解的遗传性血液病。患者会出现贫血、黄疸、血尿等症状，严重者甚至会发生血栓形成和器官损伤。依库珠单抗可以阻断补体系统对红细胞的攻击，从而减少溶血和相关并发症。
- 溶血性尿毒综合征（aHUS）：这是一种由于遗传或获得性因素导致补体系统失控而引起的微小动脉管内溶血性尿毒综合征。患者会出现溶血性贫血、急性肾损伤、高血压等症状，严重者甚至会发生心脏和神经系统损害。依库珠单抗可以控制补体系统的过度激活，从而保护肾脏和其他器官免受损伤。
- 神经肌肉疾病（MG）：这是一种由于自身免疫反应导致乙酰胆碱受体被损坏而引起的肌无力症。患者会出现眼睑下垂、复视、咀嚼困难、吞咽困难、呼吸困难等症状，严重者甚至会发生呼吸衰竭。依库珠单抗可以抑制补体系统对乙酰胆碱受体的破坏，从而改善肌无力症状。
依库珠单抗的效果怎么样？
依库珠单抗是一种革命性的药物，它为罕见病患者带来了新的希望。多项临床试验和实际应用证明，依库珠单抗可以显著改善患者的生活质量和预后，延长患者的生存期，减少患者的医疗费用和住院次数。依库珠单抗的安全性和耐受性也较好，不良反应主要包括头痛、发热、恶心、感染等，一般可通过药物调整或对症治疗解决。
如何获得依库珠单抗？
由于依库珠单抗是一种高价药物，且在中国尚未获得批准上市，因此国内患者想要使用这种药物并不容易。如果您有需要，您可以寻找国内专业的海外医疗咨询机构获得购买渠道，药品直接邮寄到家，无需您亲自出国购买。泰必达是一家专业的医药咨询公司，我们可以为您提供以下服务：
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