厄达替尼是一种靶向药物,它可以抑制一种叫做纤维母细胞生长因子受体(FGFR)的蛋白质,这种蛋白质在一些癌症中过度活跃,促进癌细胞的生长和分裂。厄达替尼是美国食品药品监督管理局(FDA)批准的第一种针对FGFR突变的药物,它在2019年4月获得了加速批准,用于治疗晚期或转移性的尿路上皮癌(UCC),这是一种发生在泌尿系统内皮细胞的癌症,主要包括膀胱癌和输尿管癌。
厄达替尼主要适用于经过化疗后仍然进展或不能耐受化疗的晚期或转移性UCC患者,特别是那些携带FGFR2或FGFR3基因突变或融合的患者。这些基因变异可以通过检测患者的肿瘤组织或血液样本来确定。根据FDA的批准,厄达替尼应该与一种叫做Balversa Companion Diagnostic的检测方法一起使用,以筛选出适合使用该药物的患者。
厄达替尼的功效是什么呢?根据临床试验的结果,厄达替尼可以显著提高患者的总体缓解率(ORR),即肿瘤体积缩小或消失的比例。在139名接受厄达替尼治疗的患者中,有32.2%的患者出现了缓解反应,其中2.9%的患者完全缓解,29.3%的患者部分缓解。这些缓解反应持续了约5.5个月。此外,厄达替尼还可以延长患者的无进展生存期(PFS),即肿瘤没有恶化或扩散的时间。在99名接受厄达替尼治疗的患者中,中位PFS为5.5个月,而在101名接受化疗的患者中,中位PFS仅为3.7个月。
厄达替尼是一种口服药物,每天一次,每次8毫克,可以在饭前或饭后服用。如果患者出现严重的副作用,可以减少剂量或暂停治疗。厄达替尼的常见副作用包括高磷血症(血液中磷的水平过高)、口腔溃疡、腹泻、皮疹、脱发、指甲变化、乏力、缺乏食欲、干眼症、便秘、关节痛、肌肉酸痛等。厄达替尼还可能导致一些严重的副作用,如视力损害、出血、感染等。因此,患者在使用厄达替尼时应该定期检查血液和眼睛的情况,并及时向医生报告任何不良反应。
厄达替尼是一种创新的靶向药物,它为晚期或转移性UCC患者提供了一个新的治疗选择,尤其是那些携带FGFR突变的患者。然而,由于厄达替尼目前还没有在中国上市,因此国内的患者想要使用这种药物并不容易。幸运的是,有一些专业的海外医疗咨询机构可以帮助患者获取厄达替尼等进口药物,这些机构有着丰富的经验和资源,可以为患者提供合法合规的药品渠道咨询,让药品直接邮寄到家,省去了患者出国购买药物的麻烦和风险。
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